[치료] Duchenne muscular dystrophy(뒤센근위축증, 뒤센 근이영양증)

Exondys 51

FDA approved: O (September 19th, 2016)

Brand name: Exondys 51

Generic name: eteplirsen

Company: Sarepta Therapeutics

Treatment for: Duchenne Muscular Dystrophy

뒤센근이영양증

  X 성염색체 상에 있는dystrophin 유전자 돌연변이(exon 51 skipping)에 의해 발생한다.

  근육이 퇴화되고, 지방/섬유조직이 대체하게 된다.

  

2016년 9월 19일 속보

FDA News 링크

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm521263.htm

FDA는 뒤센근위축증(DAD) 환자를 위한 최초 약물 "Exondys 51"을 승인하였다(made by Sarepta Therapeutics of Cambridge, Massachusetts.).

“Patients with a particular type of Duchenne muscular dystrophy will now have access to an approved treatment for this rare and devastating disease,”

By. Janet Woodcock, M.D.(director of the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research)

효과 및 부작용

- 골격근에서 dystrophin의 증가를 보고함(이에 신속 승인 절차에 의해 승인됨).

- 하지만, 운동기능 증가는 확립되지 않았으며, 이에 운동기능 증가에 대한 임상적 효과가 추가적으로 필요하다.

- 만일, 이 임상적 효과가 무효하다고 보고된다면, FDA는 Exondys 51의 승인을 취소할 수 있다.

- 부작용: 균형 장애(balance disorder), 구토(vomiting), 접촉성 피부염(contact dermatitis)

Dose^[각주:1]

- 정맥주사(35~60min) 주 1회, 30 milligrams/kilogram 

- If a dose of EXONDYS 51 is missed, it may be administered as soon as possible after the scheduled time.

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Early Sings of DMD 

1. http://www.exondys51.com/ [본문으로]